Stentys的下一代自我应用支架系统在计划之前获得CE标志

Xposition S™将STENTYS西罗莫司洗脱支架与新型独特的输送导管 相结合，复制传统的支架植入技术产品将于5月19日在新墨西哥州普林斯顿，新泽西州和巴黎推出 - 2015年4月28日 - STENTYS（FR0010949404 - STNT）是一家医疗技术公司，将世界 上第一个也是唯一一个Self-Apposing®冠状动脉支架商业化，今天 宣布获得CE标志因其新的自我应用支架系统提前计划，这将使公司 能够在欧洲和所有其他认可该认证的国家销售新产品。STENTYS将 于2015年5月19日在EuroPCR会议上正式推出Xposition S™。

Xposition S™是STENTYS下一代西罗莫司洗脱自适应支架的名称。它由独特且经临床验证的支架输送系统提供，该系统与传统的支架 植入技术紧密复制，使得STENTYS支架的植入更容易，并且几乎不 需要培训。该输送系统是根据公司在不到一年前购买的Cappella Peel Away技 术设计的：一个小气球将包含支架的护套分开，以便在预定位置精 确释放。

STENTYS的首席执行官兼联合创始人Gonzague Issenmann表示：“ 这种CE标记代表了产品设计方面的巨大飞跃，因为我们现在拥有一 个模仿传统支架植入方式的支架输送系统，从而铺平了道路。介入 心脏病专家更快地采用自我应用技术。”STENTYS

安全港声明

本新闻稿包含有关公司的前瞻性陈述，这些陈述基于对公司当前和 未来业务战略以及未来可能不准确的运营环境的众多假设。这些前 瞻性陈述涉及已知和未知的风险，可能导致公司的实际结果，业绩 或成就与此类前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果，业绩或成 就产生重大差异。这些因素包括与公司产品的开发和商业化相关的风险，公司产品的市场接受度，管理增长的能力，与其业务领域和 市场相关的竞争环境，Sofinnova Partners是一家专注于生命科学的领先欧洲风险投资公 司，今天宣布其投资组合公司DNA Script，使用专有酶技术生产合 成核酸的行业领导者，已筹集了3850万美元的B系列融资。新股东 LSP和BPIFrance与现有股东Kurma Partners，Idinvest Partners，Illumina Ventures和M Ventures（Merck KGaA的企业风险部门 ）一起加入了这一轮。Sofinnova Partners是2016年第一个DNA Script的机构投资者。

本新闻稿包含有关公司的前瞻性陈述，这些陈述基于对公司当前和 未来业务战略以及未来可能不准确的运营环境的众多假设。这些前 瞻性陈述涉及已知和未知的风险，可能导致公司的实际结果，业绩 或成就与此类前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果，业绩或成 就产生重大差异。这些因素包括与公司产品的开发和商业化相关的风险，公司产品的市场接受度，管理增长的能力，与其业务领域和 市场相关的竞争环境，

产品将于5月19日在新墨西哥州

普林斯顿，新泽西州和巴黎推出 - 2015年4月28日 - STENTYS （FR0010949404 - STNT）是一家医疗技术公司，将世界上第一个 也是唯一一个Self-Apposing®冠状动脉支架商业化，今天宣布获得 CE标志因其新的自我应用支架系统提前计划，这将使公司能够在欧 洲和所有其他认可该认证的国家销售新产品。STENTYS将于2015年5 月19日在EuroPCR会议上正式推出Xposition S™。

本新闻稿包含有关公司的前瞻性陈述，这些陈述基于对公司当前和 未来业务战略以及未来可能不准确的运营环境的众多假设。这些前 瞻性陈述涉及已知和未知的风险，可能导致公司的实际结果，业绩 或成就与此类前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果，业绩或成 就产生重大差异。这些因素包括与公司产品的开发和商业化相关的风险，公司产品的市场接受度，管理增长的能力，与其业务领域和 市场相关的竞争环境，28/04/***

Pixium Vision annonce la publicationdesrésultatsdePRIMA，植入sous-rétinienansfil，dans Nature Medicine

Résultatsfieaincantsdémontrantunerestaurationophotoltaïïde lavision d'unehauteacuitévisuelle

巴黎，法国 - le 27 Avril 2015 - Pixium Vision （FR0011950641 - PIX），sociétéquindéveloppedessystèmesdevision bionique innovants pour permettre aux patients ayant perdu la vue de vivredefaçoninoautonome，annonce aujourd'hui la publication par Nature Medicine他们是一名儿童植入物光伏发光公司（Sonyoltaïquesousouséricienanssans fil）。

L'étude，dirigéeparle professeur Daniel Palanker，duDépartementd'Ophtalmologieet du Laboratoire Hansen dePhysiqueExpérimentaleàl'universitédeStanford，amontrélacapacitédePRIMAàrestaurerlamoitiédelacuitévisuell enormale de rats atteints de dégénérescencerétinienneavevedes niveaux de stimulationlumineusetrèsinérieursauxseuilsdesécuritéauulai re。L'use de la TomographieenCohérenceOptique（TCO）a aussi permisdedémontrerunebonnepréservationdelaétineintérieureun aaprèsl'imping。

Le professeur Daniel PalankerduDépartementd'Ophtalmologieet du Laboratoire Hansen dePhysiqueExpérimentaleàl'universitédeStanford，partenaireacadémiquedePixium Vision，déclare：«Lesrésultatsprécliniquesdesimplantsopopoltaïques ãous-rétinienssansfil que nousavonsdéveloppéssonttrèscripleants。Ilsdémontrentquela stimulationduréseauurononalrétinienpréservedenombreusescar actéristiquesdela vision naturelle。Jesuistrèsheureuxde voir la confir delarésolutionàpixleunique et me tourne maintenant vers les essais cliniques de ces implants。»

Khalid Ishaque，DirecteurgénéraldePixium Vision，a dit：«Noussommestrèsheureuxde la publication desressultats de PRIMA dans la prestigieuse revue Nature Medicine。Cette reconnaissance souligne le potentiel de PRIMA et l'intérêtqueportelacommunautéscientifiqueàlavision bionique comme option de traitement pourlesdégénérescentsr étiniennetellesquelacétinopathiecolilaleireetladégénéresce ncemaculair***

Sonyoltaïquesousouséricienanssans fil

+33 1 76 21 4***

Citigate Dewe Rogerson

Lucie Larguier - Laurence Bault

pixium-vision**[ta]**igate.fr

+33 1 53 32 8***

新闻投资者关系

Annie-Florence Loyer - NadègeLeLezec

afloyer**[ta]**cap.fr

nlelezec**[ta]**cap.fr

LeSRVIRIS®estactuellement en phase d'essais cliniques dans plusieurs centre en Europe。Les患者支持中心leur种植体，以 及患者和患者的观察结果。Lesrésultatsdecesétudesserontutiliséspourdeposerune demande de marquage CE。L'approbation d'IRIS est attendue en 2***

PixiumVisiondéveloppeégalementPRIMA，un implant sous- rétinien，qui estactuellementàunstadepréclinique。2016年欧 洲PRIMA的开始时候，我们将为您提供更好的服务。

En outre，Pixium Visionestinpliquée，auxcôtésdeGensight Biologics et de l'Institut de la Vision，dans le consortium SIGHT AGAIN，qui a pour ambition de restaurer la vision depatientslégalementaveveles，attedetrétinopathiepiolaireàdifférentsstadesde la maladie。

Pour une description des risques et incertitudes denatureà entraîneruneifférenceentrelesrésultatséels，lesconditionsfinancières，les performance ouleséalisationsdePixium Vision et ceux contenus danslesdé clarationssurvours，veuillez-vousréférerauchapitre 4«Facteurs de risques» du document de base delaSociétéenregistréauprèsdel'Autoritédesmarchésfinancier ssouslenuméroI。14-030 le 12 mai 2014 et au chapitre 2«Facteurs derisquesliésàl'Offre»de la note d'opération，lesquels peuventêtrefonsultésurles sites de l'Autoritédesmarchés - AMF（http://www.**f-france.org）et de Pixium Vision（http://www.pixium-vision.com）。

Pixium Vision宣布在自然医学中发布PRIMA结果，一种无线视网膜 下植入物

令人信服的结果显示光学恢复具有高视力的视力

巴黎，2015年4月27日 -Pixium Vision（FR0011950641-PIX），一 家开发创新仿生视觉系统的公司，让失明的患者能够过上更独立的生活，宣布其光伏无线视网膜下植入物PRIMA的临床前结果是今天 发表在Nature Medicine上。该研究由斯坦福大学眼科和汉森实验物理实验室的Daniel Palanker教授领导，证明PRIMA能够将视力恢复到视网膜变性大鼠的正常水平的一半，其刺激阈值远低于眼安全限值。重要的是，光 学相干断层扫描（OCT）显示植入后一年内视网膜内膜保存良好。

斯坦福大学眼科和汉森实验物理实验室的Daniel Palanker教授和 Pixium Vision的学术合作伙伴说：“我们开发的无线视网膜光伏 阵列的临床前结果非常令人鼓舞。他们证明网络介导的视网膜刺激 保留了许多自然视觉的特征。我非常高兴看到体内单像素分辨率的确认，我期待即将进行的这些植入物的临床试验。”Pixium Vision首席执行官Khalid Ishaque说：“我们很高兴PRIMA 在着名的自然医学杂志上发表了成果。被这样一个着名的科学期刊 所认可，强调了PRIMA的潜力以及科学界对仿生视觉作为视网膜色 素变性和黄斑变性等视网膜退行性疾病的治疗选择的兴趣。”查找出版物：http://www.**ww .nature.com

/纳米/日记/ vaop / n 当前/充满/ nm.3851.html

Pixium Vision（http://www.pixium-vision.com **[ta]**xixVision）

Pixium Vision正在开发创新的视力恢复系统（VRS），旨在显着改 善失去视力的患者的独立性，活动性和生活质量。公司利用视觉处 理，微电子/纳电子，光电子学，神经生物学和智能软件算法的快 速发展。Pixium Vision的VRS与外科手术和康复期相关。

目前正在欧洲的几个中心使用VRSIRIS®进行临床试验。到目前为止，患者已经很好地耐受了他们的植入物，并且已经观察到视觉感知的改善。这些研究的结果将用于申请CE标志。IRIS®预计将于2015 年获得批准。

Pixium Vision也在开发PRIMA，这是一种目前处于临床前试验阶段的视网膜下植入物。公司计划于2016年在欧洲开始PRIMA的临床试 验

.Pixium Vision在巴黎的Euronext（Compartment C）上市。

本新闻稿可明确或含蓄地包含与Pixium Vision及其活动相关的前 瞻性陈述。此类陈述与已知或未知的风险，不确定性和其他因素有 关，这些因素可能导致实际结果，财务状况，业绩或成就与Vision Pixium业绩，财务状况，业绩或这些前瞻性陈述所暗示或暗示的成 就产生重大差异。

有关可能导致实际结果，财务状况，业绩或成就与前瞻性陈述中所 含内容之间存在差异的风险和不确定性的描述，请参阅公司文件的第4章“风险因素”。2014年5月12日AMF编号为I. 14-030，招股 说明书中第2章“与要约相关的风险因素”，可在AMF网站上找到 - AMF（http://www.**f-france.org）和Pixium Vision（http://www.pixium- vision.com）。

MedDay报告了MD1003在进行性多发性硬化患者中的关键性III期研 究结果

- 第一次药物降低疾病进展率除了改善大部分进展性MS患者

- 主要终点满足（p = 0.0051）

- 平均EDSS改变在12个月时改善（p = 0.015）

- MD1003很好耐受

- 数据首次在美国神经病学学会年会上展示，网络直播将于4月28 日星期二东部时间12点/ 1700 CEST举行

法国巴黎，2015年4月24日 - MedDay是一家专注于治疗神经系统疾病的生物技术公司，今天公布了关键的III期临床试验MS-SPI的积 极结果。该研究证实了MD1003的有效性和安全性的证据，MD1003是 一种高浓度的药物级生物素，以每天300毫克的剂量给药，用于治 疗原发性和继发性进展型多发性硬化症，这是医疗需求未得到满足的主要领域。

主要终点得到满足（p = 0.0051，Fisher精确检验）意图治疗 MD1003组12.6％的患者，显示EDSS（扩展残疾状态量表）或TW25（ 25英尺步行时间）的改善在第9个月，在第12个月确认，与安慰剂 组中没有患者（0％）相比。

次要分析支持主要终点，显示疾病进展风险降低的证据。与安慰剂 组的进展相比，MD1003组（-0.03）中M0和M12之间EDSS的平均变化 减少（+0.13，p = 0.015）。在MD1003组中，只有4％接受MD1003 治疗的患者在M12时表现出EDSS进展，在安慰剂组中确认为M12，而 安慰剂组为13％（p = 0.07），这相当于在活动臂内进展的风险降 低67％。学习期间。该研究未能为该次要终点达到显着性。

MD1003耐受性良好。两组的不良事件总发生率相似。一名患者在活 动臂中死于自杀，但此事件并未被视为与该药物有关。在5名患者 中，异常实验室数据表明MD1003可能影响使用生物素化抗体和底物的免疫测定结果。

法国神经病学研究所CHU de Reims研究的首席研究员Ayman Tourbah教授说：“我们对这项开创性和严格设计的MS-SPI试验的结果感到鼓舞。安慰剂组中没有患者符合主要终点的事实表明研究 栏的设计非常高。这项多中心研究的快速招募说明了这一点

原发性和继发性进行性多发性硬化患者严重需要耐受良好的药物。显着改善12个月的患者，加上疾病进展风险降低，使得MD1003成为 MS领域患者和临床医生的一种潜在重要的新疗法。”评论研究结果，Frederic MedDay首席执行官塞德尔说：“这是第 一次药物能够降低疾病进展速度，同时改善大部分进展性MS患者。

“我们期待对其他次要终点和MRI研究的分析，这可能会提供有关 作用机制的其他数据。此外，正在进行第二项III期安慰剂对照试 验，研究MD1003对视神经炎后永久性视力丧失的MS患者的影响。这 项试验的结果预计将在今年晚些时候进行，根据先前与监管机构的讨论，我们打算在此后调查药品备案。”数据展示和网络直播

这些数据是首席研究员在华盛顿特区临床试验全体会议上首次在美 国神经病学学会（AAN）年会上发表的。预计详细数据将在适当的时候在同行评审期刊上发表。

网络直播，包括首席研究员对该研究的介绍，将于4月28日星期二 东部标准时间/美国东部时间17点12点举行。要观看网络直播，

MS-SPI：MS-SPI研究是一项随机2：1，双盲，安慰剂对照研究，在法国的16 个MS参考中心进行。治疗时间为一年。

患者人群被定义为患有原发进展型多发性硬化症（PPMS）或继发进 展型多发性硬化症（SPMS）的患者，其在入选前两年内具有EDSS进 展，并且EDSS范围为4.5至7.患者排除在研究之外包括那些在纳入 前3个月引入疾病改善疗法（DMT），在纳入前一个月引入氨吡啶的患者

或在过去一年内有复发或钆-MRI活动证据的患者。

患者登记于2013年10月开始，于2014年1月完成，筛查了166名患者，随机分配了154名患者（MD1003组103名，安慰剂组51名）。两个 患者组的患者特征无统计学差异。

MD1003组有12个治疗中断，安慰剂组有8个治疗中断。所有分析均 根据治疗意图（ITT）原则进行，所有随机患者均根据他们所分配的治疗组进行分析。该研究的主要终点定义为9个月时改善的患者比例（M9），确认12 个月时的改善（M12）。改善定义为EDSS降低（基线EDSS≤5.5至少 1分，EDSS≥6分0.5分）或TW25（定时25英尺步行）改善至少20％。每个结果的比较是在筛选和随机访问时获得的最佳EDSS和TW25评 分。

MD1003是一种研究性药物，被认为具有促骨髓增生作用和增强神经 冲动传递的能量供应。MD1003是一种活性药物成分，以300mg /天的剂量给药，在欧盟和美国具有专利保护用于多发性硬化症的剂量 和用途。MD1003具有可能影响与进行性MS相关的两个靶标的作用模 式：（1）它激活乙酰辅酶A羧化酶（ACC1和ACC2），髓磷脂合成所 需的脂肪酸合成中的限速酶，（2）它激活脱髓鞘轴突中的克雷布 斯循环以增加能量产生。

MD1003的概念证明已在试点开放标签研究1中获得，该研究涉及23 名具有一级和二级进展型MS的受试者。结果呈阳性，高达90％的受 试者随着时间的推移表现出一些临床改善。还使用电生理学研究和 磁共振光谱法评估治疗功效。

MedDay神经系统疾病的生物技术公司

英国：+44 207 192 ***

法国：+33 176 700***

美国：+1 866 966 ***

会议ID：3601***

进行性MS

MS是年轻****中最常见的致残性神经疾病，其首发症状通常表现在 20至40岁之间。在大多数（85％）病例中，患者经历复发 - 缓解 神经功能障碍（RRMS）的初始阶段，其通常在临床过程（SPMS）的稍后阶段演变为继发性进行性疾病。一旦MS处于进展阶段，个体经 历神经残疾的逐渐恶化，导致视力，行走，尿失禁，认知改变，疲 劳和疼痛的问题。以发病引起的疾病进展为特征的原发进展型MS（ PPMS）不太常见，影响10-15％的患者。

尽管有这些不同的初始临床表型，但达到某些残疾里程碑的时间和 达到里程碑的年龄对于PPMS和SPMS患者来说是相似的。因此，最近的指南建议将PPMS和SPMS分组到一个称为“进行性疾病”的实体中。患有进行性疾病的患者的总体患病率估计为所有MS患者的至少40 ％。

科学顾问委员会

Alan Thompson教授（英国伦敦大学学院主席）; Jack Antel教授 （加拿大麦吉尔）; Robert Fox博士（美国克利夫兰）; Reinhard Hohlfeld教授（德国慕尼黑）; Jean Pelletier教授（法国马赛） ; Per Soelberg Sorensen教授（丹麦）; 和Ayman Tourbah教授（ 法国兰斯，该研究的首席研究***

MedDay是一家私人控股的生物技术公司，开发用于神经系统疾病的新药。该公司由FrédéricSedel博士（首席执行官）于2011年创立; 和医学博士Guillaume Brion（首席运营官）。2013年4月，由BPIFrance管理的生物技术基金InnoBio和Sofinnova Partners共 同投资MedDay。该公司最先进的管道候选药物是MD1003，用于治疗 原发性和继发性进行性多发性硬化症。：http://www.**dday-pharma.com

1Sedel，et al。Mult Scler Relat Disord。2015年3月; 4（2）：15***

Mary-Jane Elliott，Jonathan Birt，Ivar Milligan，Laura Thornton

电话：+44（ 0）20 3709 ***

MedDay annonce quesonétudedotde phase III sur le MD1003 chez des patients atteintdescléroseenplaques progressivedonnédesésdesatspossifs

- Pourlapremièrefois，unmédicamentpermetd'obteniràlafois uneaméliorationmemproatived'une proportion de patients deints de SEP progressive et une diminution du taux de progression de la maladie

- Lecritèred'évaluationprofumest atteintin（p = 0,0051）

- La variation moyenne du score EDSSestamélioréeà12mois（p = 0,015）

- Le MD1003 estbientotaléré

- Lesrésultatsstenprésentéspourlapremièrefoisaujourd'huiauco ngrèsannuelde l'American Academy of Neurology et uneconférenceursur internetseraorganiséelemardi 28avrilà17h（heureFrançaise）

巴黎，法国，le 24 avril 2015 - MedDay，unesociétébiotechnologiqueaxéesurle traitement des troublesdusystèmenerveux，annonce aujourd'hui quelesrésultatsdesonétudeclinicvert de phase III，MS-SPI，sont positifs。L'étudeadémontrél'energacitéetlasécuritéd'employide MD1003，une biotinedequalitépupcétiqueintutementcontentréeadministréeà unedose quotidienne de 300 mg dans le traitement delascléroseenplaques progressive primaire et secondaire，un domaine majeur de besoins médicaux不满意。

Lecritère校长de l'étudeaétécistint（p = 0,0051，test exact de Fisher）dans la population en intent de traiter avec 12,6％des patients du brasMD1003présentantuneaméliorationduscore EDSS （écheled'incapacité） ）ou du score au TW25（test mesurant la vitesse de marche du patient sur une distance de 25 pieds [7,62 m。]）à9mois，confirméeà12mois encomparaisonàauucundes patients（0％）du bras placebo。

Lecritèreprincipeestétayéparles分析了次要的人们，他们是一 名不断减少的人。La variation moyenne du score EDSS entre M0 et M12 adiminuédansle groupe MD1003（-0,03）parrapportà laprogressionobservéedansle groupe安慰剂（+0,13，p = 0,015 ）。Dans le bras MD1003，seuls 4％des patientstraitésparle MD1003ontmontréunprogression du scoreEDSSà9moisconfirméeà12mois contre 13％dans le groupe 安慰剂（p = 0,07），ce qui对应àunddiminution de 67％du risque de progression dans le bras actif au cours delapériodedel'étude。

Le MD1003aétébientoléré。L'incidence globaledesévénementsindésirablesaétésemblabledans les deux groupes。没有耐心的人，他们是自杀的dans le bras actif; céé vènementn'acependantpasétéconsidérécomleliéaumédicament。Chez 5名患者，des anomaies desuresparamètresbiologiquessontliéesauxinterférencesduMD1 003 aveclesrésultatsdesdosages«immuno-essais»baséssurdes anticorps ou dessubstratsbiotinylés。

Le professeur Ayman Tourbah，来自法国神经学家CHU de Reims的调查委员会，一个代表：«Lesrésultatsdel'essai MS-SPI，de conceptionparticulièrementinchiganteet exigeante，sonttrès的鼓励者。Le fait qu'aucun patient du groupe placebo n'ait attentlecritèreprofumindique que l'étudeavaitplacétrèshautla barreducritèreprofiled'évaluation。Le taux de recrutement rapide danscetteétudemultleentriqueillustre bien le besoin d'unmédicamentbientolérépourles patients atteint delascléroseenplaques progressive primaire et secondaire。La比例有意义的患者，他们是一名患者

弗雷德里克•塞德尔（Frederic Sedel），一位名叫他自己的女性 主义者：«C'estlapremièrefoisqu'unmédicamentestla la fois de ralentir le taux de progression de la maladie et d'entraîneruneaméliorationd '具有比例意义的患者参加de SEP 进展。Nous attendonslesrésultatsdesautrescritèressecondairesetdesétud eds'IRMqui sont susceptibles d'apporterdesdonnéescomplémentairesurlemécanismed'action。En outre，undeuxièmeessde phaseIIIcontrôlécontreplacebo est en coursvisantàévaluerl'effetdu MD1003 chez des patients atteint de SEPetprésentantuneperte de la visionsuiteàunenévriteoptiquechronique。Lesrésultatsdecet essaidevraientêtredisponiblesavant la fin de l'annéeetd'aprèslesdiscussion que nousavonsengagéesaveclesrégulateurs，Présentationdesrésultatsetdiffusion sur InternetLesreésultatsontétéprésentéspourlapremièrefoisaujo urd'hui

par le professeur Ayman Tourbah，investigur coordonnateur de l'étude，au cours delaeséanceplénièreesles essais cliniquesducongrèsannuelde l'American Academy神经病学（AAN ）à华盛顿特区

La diffusion sur internet，y包括 laprésentationdel'étudeparl'investigur coordonnateur，aura lieu le mardi 28avrilà17heures（heurefrançaise）。

Pour voir la diffusion

appelez：UK：+44 207 192 ***

France：+33 176 700***

USA：+1 866 966 ***

会议ID：36018525Dèsquevousavezregistrévotrenom

chez l'opérateur，vous pouvez joindre la diffusion sur：

提议MS-SPI：L'étudeMS-SPI estuneétuderandomisée2：1，àleveninsu，contrôléecontreplacebomenéedans16 centrederéférencepourla SEP en France。Le traitementduréuna。

患有étédéfiniecomme les patients的患者群体患者血清进展性原 发性（SEP-PP）ou d'unescléroseenplaques进行性二胎（SEP-SP ）ayantprésentéundprogression du score EDSS au cours desdeuxannées EDéétait包括entre 4,5 et 7. Les patients exclus de l'étudecompreeientceux pour lesquels un traitement modificateur de la maladieavaitétéinstauréaucours des 3moisprécédantl'include，les patients pour lesquels la fampridineavaitétéinstauré eaucours dumoisprécédant

l'包含ou lespatientsprésentantdessignesdepousséesoud'activitéIRM （prize de gadolinium）au cours de l'annéeprécédente。

Le recrutement des patientsadébutéenoctobre 2013 ets'estendéenjanvier 2014 avec 166病例sélectionnés以及154 名患者随机分配（103 dans le bras MD1003 et 51 dans le bras placebo）。Il n'y avaitaucunedifférencestatistiquementsignificative en termesdecaractéristiquesdémographiquesntreles deux groupes de patients。

Il ya eu 12arrêtsdetraitement dans le bras MD1003 et 8 dans le bras安慰剂。Tout les analytontétéréaliséesselonle principe d'intent de traiter（ITT），tous lespatientsrantraisisététéasalysésselonle bras de traitement qui leuravaitétéattribuélorsde la randomisation。

Lecritèred'évaluiedalédeétudeaétédéfiniciela proportion de patients de patientsayantprésentéuneaméliorationaubout de neuf mois（M9），avec une default de l'améliorationà12mois （M12）。L'améliorationaétédéfiniesoitcomme une diminution du score EDSS（d'au moins 1 point pour un score EDSSendédond'étude≤5,5et d'au moins 0,5 point pour un scoreEDSS≥6），soit uneuneaméliorationduscore au TW25 （test mesurant la vitesse de marche du patient sur une distance de 25 pieds [7,62 m。]）d'au moins 20％。La comparaison pourchaquerésultats'estfondéesurles meilleurs 得分EDSS et TW25 obtenus lors des visitesdesélectionetde randomisation。

Àpropsde MD***

Le MD1003 estunmédicamentexérimentalquipourraitàlafois favoriserlamyélinisationetrenforcer l'apport d'énergiedansla transmission des impulsions neurales。Le MD1003 estuningrédientpharmaceutiqueactifadministréàladose de 300 mg par jour，brevetédansl'UnionEuropéenneetauxÉtats-Unis pour son utilization danslascléroseenplaques。Le MD1003 aunmécanismed'empulard'sir agur sur deuxciblessociiéesàlaSEP progressive：（1）il activelesacé tyl-CoA carboxylases（ACC1 et ACC2），lesenzymescinétiquementnateantesdanslasynthèsedesacidesgra snécessairesàla synthèsedelamyéline; et（2）il active le cycle de Krebs dans lesaxonesdémyélinisésafind'accroîtrelaproduction d'énergie。

La preuve de concept du MD1003aétéobtenuedans le cadre d'uneétudepiloteouvertemenéechez23 sujets atteint de SEP progressive primaire et secondaire。Lesrésultatsontétépositifs，avec une proportion importante desujetsprésentantuneaméliorationliniqueau cours du temps。L'efficacitédutraitementaégalementétéévaluéeàl'aided'étude dd'électrophysiologieetde spectroscopieparrésonancemagnétique。

La SEP est la maladie neurologique incapacitante laplusfré quentechezl'adulte jeune，lespremierschaceômessemanifestantgénéralemententre20 et 40 ans。Danslamajorité（85％）des cas，les patients connaissent une phase initiale de dysfonctionnement neurologique detyperécurrent-rémittent（SEP-RR），qui setransformegénéralementenforme progressive secondaire de la maladie（SEP-SP）lors de l' évolutionclinicütérieure。Une fois la phase progressive de laCndudéclarée，les patients connaissent une aggravation progressive du handicap neurologique，quientraînedestroubles de la vision et de la marche，despromplèmesd'inbontinence，des modifications cognitives，de la fatigue et des douleurs。

Malgrécysdifférentsphénotypescliqueiquesinitiaux，ledélaiiantantd'atteindn nsaux niveaux d'incapacitéetl'ege auquel ces niveaux sont atte sint similaires chez les patients atteint de SEP-PP et de SEP-SP。Des的建议 récentesontdoncopitéderegrouper la SEP-PP et la SEP-

SP en uneseuledenceédénommée«maladie progressive»。Laprévalenceglobaledes patients toints de maladie progressiveestestiméeàaumoins 40％de l'ensemble des patients desints de SEP。

Conseil scientifique consultatif

Professeurs Alan Thompson（président，UCL，Royaume-Uni）和 Jack Antel（McGill，加拿大），Robert Fox博士（Cleveland，É tats-Unis），教授Reinhard Hohlfeld（慕尼黑，Allemagne），Jean Pelletier（法国马赛），Per Soelberg Sorensen （Danemark）和Ayman Tourbah（法国兰斯，Investigur coordonnateur de l'étud***

MedDay EST UNE兴业德biotechnologie PRIVEE魁développeDES新贵药物倒乐德TRAITEMENT麻烦杜SYSTEME nerveux。2011年，法国 国际艺术学院（法学博士学位），（Président）和Guillaume Brion博士（DirecteurGénéral）。En avril 2013，InnoBio，un fonds pour labiotechnologiegéréparBPI Frances'estassociéàSofinnovaPartners pour investir dans MedDay。Le produit candidat le plusavancédelasociétéestle MD1003 pour le traitement delascléroseenplaques progressive primaire et secondaire。Pour plus d'Informations，rendez-vous sur le site：http://www.**dday- pharma.com。

Référence1Sedel，et al。Mult Scler Relat Disord。2015年3月; 4（2）：159***

Pour plus d'info，veuillez contacter：Mary-Jane Elliott，Jonathan Birt，Ivar Milligan，Laura Thornton电话：+44（0）20 3709 ***

Spiegelmers的第一个X射线晶体结构的自然通讯出版物*与蛋 白质目标的联系

抗CCL2和抗C5a Spiegelmers与其目标复杂

德国柏林和美国波士顿 - 2015年4月23日 - NOXXON Pharma今天宣 布在Nature Communications上发表两项新研究，题为：•与天然L蛋白靶标CCL2复合的镜像L-RNA适体（Spiegelmer）的晶 体结构（链接至文章）

•使用混合L-RNA / L-靶向补体过敏毒素C5a的结构基础DNA适体（ 链接到文章）

来自德国汉堡大学和丹麦奥胡斯大学的科学家们已经解决了两种与 各自生物靶标复合的Spiegelmer的晶体结构：促炎趋化因子CCL2（ 也称为单核细胞趋化蛋白1，MCP-1）和补体成分C5a。Spiegelmers 建立在镜像RNA或DNA的骨架上，属于一类称为适体的药物，可以高 亲和力和特异性结合分子靶标，以调节该靶标的生物学功能。这是 有史以来第一个与目标结合的Spiegelmers发表的晶体结构。

来自汉堡大学的Oberthür及其同事揭示了Spiegelmer NOX-E36与促 炎趋化因子CCL2复合物的结构，分辨率为2.05埃。CCL2在糖尿病条 件下上调并且涉及炎症，例如存在于糖尿病患者（包括肾）中的许 多组织和器官中的炎症。与其他趋化因子一样，CCL2具有两种类型的结合位点：一种与受体特异性结合以触发细胞内的信号传导，另 一种与细胞表面非特异性结合以允许形成迁移的浓度梯度。可以跟 随具有适当受体的细胞。作者发现NOX-E36在结合时覆盖了CCL2上的两个位点，表明这种趋化因子具有双重作用机制。

Yatime等。来自奥胡斯大学的描述了Spiegelmer NOX-D20的结构，它是当前开发候选物NOX-D21的前体镜像异构体，与C5a复合，其解 析分辨率为1.8埃。C5a是免疫细胞的化学引诱物，刺激促炎细胞因 子和趋化因子的表达，并引发水肿。C5a被认为在危及生命的疾病 如严重肺炎和败血症中导致器官损伤。发现镜像异构体NOX-D20覆 盖对C5a受体结合重要的表位，提供了对其抑制该靶标的解释。

NOXXON Pharma的创始人兼CSO Sven Klussmann也是这两篇文章的共同作者评论说：“我很高兴最终能够高度分辨两种Spiegelmer候 选药物的显着形状。结构数据不仅首次展示了镜像寡核苷酸与天然 蛋白质的异常相互作用，而且加深了我们对这两种分子作用方式的理解。

NOXXON Pharma

NOXXON Pharma是一家临床阶段的生物制药公司，开发Spiegelmers，一种基于化学合成的镜像核苷酸骨架的新型专有核酸治疗剂。镜 像异构体是化学合成的L-立体异构体寡核苷酸适体，是抗体的非免 疫原性替代物。NOXXON拥有多元化的临床阶段Spiegelmer®疗法产 品组合：•NOX-H94（Lexaptepid pegol）结合并中和人肽激素hepcidin。Hepcidin调节铁代谢，是慢性病贫血中铁限制的关键介质。Hepcidin通过与铁转运蛋白的相互作用阻断细胞储存中的铁，铁转 运蛋白是铁储存细胞表面的铁输出蛋白，如巨噬细胞和肝细胞。1 期试验表明，NOX-H94能够抑制人体中的铁调素，相对于接受安慰 剂的受试者，血清铁浓度更高，并且在癌症相关性贫血患者中也显 示出临床证据。目前正在进行一项2a期试验，研究NOX-H94对ESA低 反应人群的影响。

•NOX-A12（Olaptesed pegol）结合并抑制人趋化因子CXCL12，也 称为SDF-1

其两种受体（CXCR4和CXCR7）抑制信号传导。两 项28名患者的NOX-A12联合化疗的2a期研究完成了复发/难治性多发 性骨髓瘤（MM）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的治疗期。这 两项研究的数据表明，与相关历史研究相比，效 NOXXON还计划研 究NOX-A12在胶质母细胞瘤中的应用，并已获得美国胶质母细胞瘤 和欧洲胶质瘤的孤儿药物名称。

•NOX-E36（Emapticap pegol）是一种Spiegelmer，可结合并抑制 人类趋化因子CCL2，也称为MCP-1（CC趋化因子配体2 /单核细胞趋 化蛋白1），用于治疗糖尿病引起的并发症特别是糖尿病肾病。一 项临床前研究表明，抑制这种趋化因子可以减少炎症细胞向肾脏的浸润。NOX-E36已经完成了2a期探索性研究，其中包括76名患有2型 糖尿病且患有蛋白尿的患者。通过两个关键参数获得了有希望的结 果：尿液中的蛋白质

或蛋白尿

白蛋白与肌酸酐比（ACR） 和血液中的糖化血红蛋白（HbA1c）测量。重要的，对ACR的影响并 未伴随相关的血流动力学变化，这与新的作用机制一致。此外，即 使在停止治疗后维持效果也表明CCL2阻断干扰了潜在的病理生理学。这些结果表明NOX-E36可能是该适应症中具有疾病修饰潜力的第 一种治疗剂。

Spiegelmer®平台为公司提供了强大而独特的发现功能，这些功能 在发现阶段的研究中产生了许多额外的功能。NOXXON位于德国柏林 和马萨诸塞州波士顿，拥有约56名员工。

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